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¿Qué es la terapia génica?

¿Qué son los genes?

Los genes son portadores de la información que determina nuestros rasgos, que son las características que heredamos de nuestros padres, como el color de los ojos, la estatura y el color y la textura del cabello. También determinan cosas como si el género de un bebé será femenino o masculino, la cantidad de oxígeno que podrá trasportar su sangre y sus probabilidades de desarrollar algunas enfermedades. 

Los científicos creen que cada ser humano tiene entre 20.000 y 25.000 genes. Un solo gen que falte o que presente un cambio (o mutación) puede causar una enfermedad. A veces, una mutación se hereda, exactamente igual que el pelo rizado o los ojos marrones. Pero hay otras mutaciones que ocurren de forma espontánea, sin que las trasmitan los padres. 

¿Qué es la terapia génica?

La terapia génica, o genoterapia, implica usar genes para prevenir o luchar contra ciertas enfermedades. Puede consistir en sustituir un gen que no está funcionando bien, introduciendo un gen "bueno" en una persona que padece una enfermedad, o en bloquear un gen que le está causando problemas. 

La terapia génica es prometedora pero, por ahora, solo se usa para tratar unas pocas enfermedades que carecen de otros tratamientos eficaces. Hay muchos tipos de terapias génicas que se siguen estudiando para saber lo seguras que son y si sirven para tratar o prevenir enfermedades. Se trata de un proceso lento porque los expertos se tienen que asegurar de que sus efectos beneficiosos superan a sus riesgos.

La terapia génica tiene el potencial de prevenir y tratar muchas enfermedades, pero llevará tiempo. 

Reviewed by: Larissa Hirsch, MD
Date Reviewed: 01-09-2020

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